Все больше и больше говорится о невероятных возможностях генной терапии. Эту относительно молодую методику парижские врачи применили у мальчика с врожденной серповидноклеточной анемией. Журнал «New England Journal of Medicine» сообщил об успехах специалистов.
Процедура была выполнена 15 месяцев назад 13-летнему мальчику с серповидноклеточной анемией. Из-за болезни ему удалили селезенку и заменили оба тазобедренных сустава искусственными. Каждый месяц ему приходилось делать переливание крови.
Серповидно-клеточная анемия – генетическое заболевание. Дефектный ген изменяет форму эритроцитов (эритроцитов) с круглой на серповидную, что заставляет их слипаться и циркулировать в крови, вызывая повреждение внутренних органов и тканей и вызывая их насыщение кислородом. Это приводит к боли и преждевременной смерти, а для спасения жизни также необходимы частые переливания крови.
В больнице Necker Enfants Malades в Париже устранили генетический дефект мальчика, сначала полностью уничтожив его костный мозг, в котором они производятся. Тогда они воссоздали его из стволовых клеток мальчика, но предварительно генетически модифицировав их в лаборатории. Эта процедура включала введение в них правильного гена с помощью вируса. Костный мозг регенерировал и начал производить нормальные эритроциты.
Руководитель исследования, проф. Филипп Лебулш рассказал BBC News, что мальчик, которому сейчас почти 15 лет, чувствует себя хорошо и у него нет симптомов серповидноклеточной анемии. Он не чувствует никаких симптомов и не нуждается в госпитализации. Но о полном выздоровлении пока речи не идет. Эффективность терапии будет подтверждена дальнейшими исследованиями и испытаниями на других пациентах.
Доктор Дебора Гилл из Оксфордского университета убеждена, что процедура, проведенная французскими специалистами, является большим достижением и шансом на эффективное лечение серповидноклеточной анемии.